北京時(shí)間4月8日，我國(guó)基因編輯域再次迎來(lái)里程碑式進(jìn)展——世界頂學(xué)術(shù)期刊《自然》（Nature）發(fā)布“β-地中海貧”堿基編輯療法CS-101注射液臨床試驗(yàn)結(jié)果，5名原本需要定期終身輸?shù)幕颊撸?jīng)療后達(dá)到臨床，回歸正常生活。

這項(xiàng)重磅臨床成果由上海科技大學(xué)、廣西醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院、復(fù)旦大學(xué)和正序生物作完成。《自然》審稿人對(duì)此評(píng)價(jià)稱，在相關(guān)域，CS-101注射液為全球療β-地中海貧設(shè)定了“新水位”（new high-water mark）。新民晚報(bào)記者了解到，這是《自然》創(chuàng)刊以來(lái)，次發(fā)布基因編輯藥物的臨床試驗(yàn)結(jié)果。

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堿基編輯，簡(jiǎn)單而言就是通過(guò)且地修改DNA中的單個(gè)堿基，校正單基因致病突變，目的是次實(shí)現(xiàn)，是攻克單基因突變遺傳具前景的向泰州橡塑膠廠家，包括β-地中海貧、鐮刀型細(xì)胞貧病在內(nèi)的紅蛋白病，是全球普遍的單基因遺傳病。

相關(guān)統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，全世界每年約有40萬(wàn)名嬰兒罹患紅蛋白病。在我國(guó)，β-地貧基因突變攜帶者約有3000萬(wàn)人，其中重型和中間型地貧患者約為30萬(wàn)人。

介紹，由于基因缺陷法生成正常的紅蛋白，重型β-地貧患者在出生3至6個(gè)月后會(huì)出現(xiàn)貧，需要終身、每月接受輸療，否則般活不過(guò)10歲。此前，唯根β-地貧的式是造干細(xì)胞移植，但這般只適用于16歲以下的患者，同時(shí)還存在移植相關(guān)的并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)。

基因編輯技術(shù)的快速發(fā)展，為這類單基因遺傳病帶來(lái)了革命希望。與大眾熟知像“分子剪刀”樣工作的基因編輯技術(shù)CRISPR-Cas9不同，這項(xiàng)研究所采用的是團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的“變形式堿基編輯器（tBE）”。它像是“基因修正筆”——需切斷DNA雙鏈，即可地將出錯(cuò)的特定DNA進(jìn)行修改。這種機(jī)制從根本上避了因DNA斷裂可能帶來(lái)的染體片段丟失、重排等潛在風(fēng)險(xiǎn)，理論上具有的安全。

CS-101臨床療流程

CS-101正是基于tBE開(kāi)發(fā)而成。根據(jù)此次發(fā)表于《自然》的研究結(jié)果，PVC管道管件粘結(jié)膠接受療的5例重度β-地中海貧患者，在平均16天和25天內(nèi)就實(shí)現(xiàn)了中粒細(xì)胞和小板植入，這意味著他們迅速實(shí)現(xiàn)了造重建。

療后不到個(gè)月（平均16天），所有患者都擺脫了輸依賴；3個(gè)月時(shí)，他們的胎兒紅蛋白濃度上升至平均115 g/L，總紅蛋白平均124 g/L；15個(gè)月后進(jìn)步維持在平均129 g/L和134 g/L。截至2025年11月，所有患者均擺脫輸依賴，實(shí)現(xiàn)均達(dá)1年以上，例。安全面，在中位隨訪的23個(gè)月內(nèi)，堿基編輯率始終保持穩(wěn)定，未檢測(cè)到脫靶編輯，也未出現(xiàn)任何產(chǎn)品相關(guān)的不良事件。

新民晚報(bào)記者還了解到，CS-101已完成Ⅰ期臨床試驗(yàn)，累計(jì)近20名國(guó)內(nèi)外患者，率。這項(xiàng)原創(chuàng)技術(shù)，正讓全球地貧患者看到根的曙光。

“這是個(gè)令人振奮的結(jié)果！”CS-101主要發(fā)明者、上海科技大學(xué)生命學(xué)院基因編輯中心主任陳佳教授透露，“論是‘起時(shí)間’，還是紅蛋白的終水平，從當(dāng)前的數(shù)據(jù)來(lái)看，都顯著優(yōu)于上相似技術(shù)路徑的其他產(chǎn)品，有望成為療β-紅蛋白病全球Best-in-Class基因編輯藥物。”

據(jù)悉，目前CS-101正在全力進(jìn)針對(duì)β-地貧的IND臨床試驗(yàn)和終上市的進(jìn)程。

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